Технологията може да се използва за лечение на голямо разнообразие от генетични заболявания
Представете си бъдещето, в което насочваният биомасан, поставен във вашето тяло, търси във всички клетки дефектните гени и редактира правилната информация с прецизна точност.
Това се нарича редактиране на гени и изследователите от Университета в Алберта публикуваха проучване за промяна на играта, което обещава да донесе технологията много по-близо до терапевтичната реалност.
"Ние открихме начин да подобрим в голяма степен точността на технологията за редактиране на гени, като заменим естествената водеща молекула, която използва със синтетичен, наречен мостова нуклеинова киселина или BNA", казва Базил Хъбард, канадски изследователски по молекулярна терапия и асистент в кабинета по фармакология на университета, който ръководи проучването.
Той и екипът му са подали патент за откритието си и се надяват да сътрудничат на фармацевтичната индустрия, за да я включат в терапията.
Интересът към технологията за редактиране на гени бързо се увеличава от откриването на CRISPR / Cas9. Тази система естествено присъства в бактериите, които я използват за защита от естествените си хищници, наречени бактериофаги.
"Тя позволява на бактериите да съхраняват информация за предишни инфекции и след това да я използват, за да търсят и унищожат ДНК на нови нашественици, като го разкъсат", обяснява Хъбард.
"Това, което изследователите разбраха, е, че тази система може да бъде програмирана да изреже специфична последователност на ДНК в човешка клетка, което ни позволява да редактираме нашите гени." Един от основните въпроси обаче е, че системата не е напълно специфична - понякога тя срязва подобен, но неправилен ген. "
Използвайки природната си молекула RNA, системата Cas9 е съвсем точна, правейки грешка само за една процент от времето, отбеляза той.
"Въпреки това, имайки предвид, че има трилиони клетки в човешкото тяло, дори един процент е значително, особено защото редактирането на ген е постоянно. Едно погрешно отрязване и пациент може да се окажат сериозни заболявания като рак".
Новата насочваща молекула на BNA, която Хъбард и неговият екип - който включва докторанта Кристофър Кромуел, който е първият автор на проучването - се оказват много по-стабилни и стриктни в търсенето на правилната ДНК за отрязване.
"Нашите изследвания показват, че използването на мостови нуклеинови киселини за насочване на Cas9 може да подобри своята специфичност с над 10 000 пъти в някои случаи - драматично подобрение", каза Хъбард.
Въпреки че технологията за редактиране на гени все още има няколко препятствия за преодоляване, включително предизвикателството как да се приложи ефективно в човешкото тяло, може да се използва за лечение на голямо разнообразие от генетични заболявания, от мускулна дистрофия до хемофилия и различни видове рак.
Изследването, публикувано в Nature Communications, е финансирано от Съвета за природни науки и инженерни изследвания на Канада.
Източник: ЦЗПЗ
